Фонд «Круг добра» завершает переговоры о поставке препарата генозаместительной терапии «Золгенсма» для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом сообщил руководитель фонда, член Общественной палаты России Александр Ткаченко.
Это уже третий препарат для лечения СМА, который утвержден экспертным советом фонда. Ранее были закуплены и поставлены детям «Нусинерсен» и «Рисдиплам».
«Более того, в регионах есть запас этих препаратов до конца текущего года и на первый квартал следующего. Можно сказать, что вопрос лечения пациентов со СМА фондом решен», – сказал Ткаченко.
Он напомнил, что за полгода более тысячи детей получили жизненно важные препараты от фонда. Для еще более трех тысяч пациентов препараты будут закуплены в ближайшее время. На это направлено порядка 30 миллиардов рублей, уточнил Ткаченко.
«Золгенсма» наиболее эффективна на ранней стадии СМА, рассказал директор по Центральной и Восточной Европе компании «Новартис» Тадеуш Островский. Он предупредил, что клинические испытания препарата проводились в течение последних шести лет. Получившие генную терапию пациенты нуждаются в дальнейшем наблюдении, добавил представитель фармкомпании.
Фонд «Круг добра» принимает решение по закупке препарата детям со СМА на основе коллегиального мнения ведущих российских специалистов по орфанным заболеванием. В каждом конкретном случае учитываются показания и противопоказания.
Терапию «Золгенсма» получили уже около 50 российских детей, отметила глава Центра детской психоневрологии Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей Минздрава Людмила Кузенкова. «Это были и дети старшего возраста, и с более высокой массой тела, но важно понимать, что это клиническая практика, которой недостаточно, чтобы обобщить данные», — сказала она.
Приоритетная задача фонда «Круг добра» – оперативно откликаться на запросы тяжелобольных детей. В ближайшее время в Общественной палате пройдут слушания о приоритетах в выборе следующих заболеваний для обеспечения пациентов лекарственными препаратами.
Загрузка...
